伦理审查的灰色地带：罕见病器械同情用药边界

在罕见病器械同情用药场景中，伦理审查的灰色地带主要体现在管理体系设计、信息传播、责任主体界定及审批程序四个层面，这些领域因法律空白或执行细则缺失导致伦理决策存在模糊性，具体分析如下：

一、管理体系设计：缺乏实施细则

• 法律依据单一：我国关于同情用药的法律依据仅有《中华人民共和国药品管理法》第二十三条，该法条确立了同情用药的法律地位，但仅原则性规定适用条件（如“严重危及生命且无有效治疗手段”），未明确伦理审查的具体标准、流程及责任主体。

• 配套法规缺失：现有的《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》和《药物临床试验质量管理规范》作为伦理管理领域的基础法规，并没有对同情用药相关伦理问题及其监管作出明确规定。配套的地方法规和医疗机构内部规定也基本空白。

• 可操作性不强：尽管国家食品药品监督管理总局药品审评中心曾组织起草了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，但该办法的规定条款过于宏观，可操作性不强，此后既无新版本发布，更没有对应的实施细则或操作指南等配套规定发布。

二、信息传播：不畅导致患者权益受损

• 信息获取途径有限：对生命垂危且无有效治疗手段的患者，基于生存要求，相当一部分愿意接受使用尚未上市的新药和新的治疗方案，以求获得治愈或更长的生存机会。但目前我国同情用药信息的传播和获取途径并不通畅，导致患者或医生没有办法第一时间获取药物研发信息。

• 虚假信息传播风险：特别是在大规模突发公共卫生事件过程中，环境背景紧张复杂，信息源众多，患者很难获得同情用药制度福利，还容易让违法获利者渗入其中牟取暴利。

三、责任主体：不明确导致法律困境

• 责任划分困难：同情用药虽有给危重患者带来治愈的可能，但是未上市药品的使用风险可能也很高。并且在使用中发生问题，各方责任难以划分，如何处置成为Zui大的关键点和困难点。

• 法律责任不清：现有法规制度对同情用药责任主体、申请主体均不明确，很容易陷入法律困境。例如，患者用药期间不幸病情加速恶化却无法判断药物相关性，或因为依从性差而造成损害向医疗机构及企业进行索赔；医生因玩忽职守发生医疗事故而非药物安全性造成损害；企业为牟利而进行研究数据造假等情况都会对参与方造成伤害。

四、申请与审批管理程序：不明晰导致效率低下

• 审批部门不明确：我国还没有明确由哪个具体部门主管同情用药的审批，更没有明确突发公共卫生事件下大规模群体同情用药的牵头申请主体。

• 审批流程不畅：现有管理法规的不完善，无法满足各种类型同情用药的申请和审批需求，更难以应对突发公共卫生事件等紧急状态。例如，罕见病器械同情用药需经药监局、医疗机构、企业多方审批，但无统一时限要求，可能导致伦理审查通过后仍长期无法实施。

• 简易程序缺乏标准：为提高效率，伦理审查可能采用简易程序，但缺乏标准可能导致审查不严。例如，对罕见病器械的紧急使用，伦理委员会可能因患者病情危急而简化风险评估，忽略长期副作用或替代治疗方案，违背“不伤害原则”。